KB88凱時唯一官網登錄！凱時AG登錄入口。凱時最新首頁登錄，智能家居凱時KB88。凱時最新首頁登錄，KB88凱時唯一官網登錄凱時KB88官方網站今年的醫保談判讓70萬一針的諾西那生鈉注射液降到了3.3萬元一針，讓無數脊髓性肌萎縮症（SMA）看到了希望。

　　值得注意的是，諾西那生鈉注射液並不是脊髓性肌萎縮症唯一的治療藥物，Zolgensma也是治療脊髓性肌萎縮症的特效藥，並且是全球首個治療脊髓性肌萎縮症的基因療法凱時app，不需要像諾西那生鈉注射液一樣終身注射，僅僅只需要一針就可以治愈或者緩解。

　　特效的背後是天價，Zolgensma國外定價212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元）一針，Zolgensma在中國去年10月臨床試驗申請獲得受理，今年1年臨床試驗正式獲批。

　　3月中旬，21世紀經濟報道，一項隨機雙盲對照研究，在年齡≧2歲至18歲、初治凱時app、能獨坐但無法行走的遲發型2型SMA患者中評價鞘內（IT）注射OAV101（Zolgensma）的療效和安全性已經開始，這標識著史上最貴藥物在中國真正邁開了第一步。

　　據統計，SMA在新生兒中的發病率大約是1/10000，對于普通人群來說，大約每40~50人中就有1位是SMA致病基因的攜帶者，我國的SMA新生兒患者每年大約新增1200例，存量患者大約有3萬人。

　　SMA患者會慢慢出現肢體無力的症狀，該症狀還會越來越嚴重而且難以逆轉。如果沒有接受治療，患者的肌肉力量會慢慢退化門神和畢加索門神和畢加索，最終出現吞咽或呼吸等問題而導致感染或死亡。令人心痛的是，一半以上患有SMA的嬰兒活不到一年。

　　國外最新的一項3期臨床試驗結果顯示，具有3個SMN2基因拷貝並在出現症狀前接受治療的患兒，已經能恢復所處年齡的運動量，可以正常站立和行走，不需要通氣或飼管支持，且無嚴重、治療相關不良事件。

　　在2016年獲批上市，在全球來說是首個SMA精準靶向藥物，原始價格是第一年75萬美元，然後每年37.5萬美元。不過，諾西那生鈉注射液在2021年進入了我國的醫保目錄，從原先的70萬一針，價格降到3.3萬元一針，患者最終大約需要自付1萬元一針。患者在前63天需要注射4針，以後每4個月注射1針，需要終身用藥。

　　這個是全球第一個可以口服治療SMA的藥物，按照每天口服一次的頻率，需要終身用藥，每年患者大約需支付34萬美元，Risdiplam口服溶液在2021年6月在我國批準上市，可用來治療2月齡及以上的所有類型的SMA患者。

　　Zolgensma在國外的定價為212.5萬美元，折算為人民幣約為1358萬元。不過，患者只需要注射一次Zolgensma即可，因為Zolgensma屬于基因療法，一次注射就能讓身體生成一種SMA患者缺乏的蛋白質，解決SMA的遺傳根源，簡單來說，就是注射一針就能長期緩解甚至治愈SMA。

　　不過，Zolgensma最終能否在我國成功上市還是一個未知數，因為招募本土參試者到3期臨床試驗結束的過程中，仍然存在很多的不確定因素，就算成功上市，醫保也很難承擔天價。

　　藥品法學專家、南開大學法學院副院長宋華琳提到，由于罕見病患者的人數少，藥品用量非常少，再加上藥物的研發成本非常高，所以導致治療罕見病的藥物價格一般都比較昂貴。

　　那麼，一款新藥物的研發成本究竟有多高呢？根據國外研究機構的數據發現，一款新藥的研發成本大約為10~20億美元，研發時間一般是10~15年，在研發過程中需要經歷多個階段，比如臨床實驗階段就需要5~7年的時間門神和畢加索，一旦研發失敗，幾乎就付諸東流了。

　　面對1300多萬的新藥凱時app，可能會有不少人想抓住臨床試驗的機會，因為臨床試驗用藥都是免費的凱時app，如果自願參加臨床試驗，會面臨哪些風險呢？

　　參加免費的臨床試驗並不等于一定能用上新藥，也有很大概率被分到對照組，對照組使用的是規範治療方案凱時app。

　　臨床試驗中的藥物可能會使患者出現無法預測的不良反應，如果患者無法耐受，可能需要面臨退出臨床試驗的結果。

　　如果Zolgensma能夠順利進入中國，對于SMA患者來說能夠多一種選擇，但是Zolgensma也有局限性，價格高昂，對于患者的家庭來說並非是容易的選擇。也希望國家能早日幫助更多罕見病患者能用得起藥，加大對罕見病藥物的研發。

　　參考資料：[1]《1300萬元一針“史上最貴藥”在華獲批臨床，全球三款天價SMA藥物齊聚中國市場》.21世紀經濟報道.2022-01-19[2]《21健訊Daily｜國內首個新冠抗原檢測試劑集採開標；諾華治療SMA藥物在華啟動臨試》21世紀經濟報道.2022-03-17[3]《一針1348萬元罕見病新藥將落地中國 為何如此之貴？》.海報新聞.2022-01-21